Aikuisten veritaudit (hematologia)

Nuoremmilla ja hyväkuntoisilla potilailla (alle 65-70-vuotiailla) akuuttien leukemioiden hoitona käytetään voimakkaita solunsalpaaja- eli sytostaattihoitoja ja osalle potilaista käytetään sytostaattihoitojen jälkeen lisäksi allogeenista kantasolusiirtohoitoa. Iäkkäämmillä tai huonokuntoisemmilla potilailla käytetään akuuttien leukemioiden hoitona kevennettyjä sytostaattihoitoja tai sytostaatin tyyppisiä lääkehoitoja tai muuhun hoitoon soveltumattomilla oireenmukaista hoitoa. Oireita lievittävä hoito, kuten verensiirrot, antibioottihoidot, kipu- ja pahoinvointilääkkeet ovat joka tapauksessa tärkeä osa akuuttien leukemioiden hoitoa. Hoito suunnitellaan yksilökohtaisesti.

Osa akuuttia leukemiaa sairastavista potilaista voidaan parantaa kokonaan joko sytostaattihoidolla tai sytostaattihoidon ja allogeenisen kantasolusiirtohoidon yhdistelmällä. Iäkkäämpien ja/tai huonokuntoisempien potilaiden taudin etenemistä voidaan hidastaa ja elämänlaatua parantaa annetuilla kevyemmillä hoitomuodoilla ja tukihoidoilla.

Krooninen lymfaattinen leukemia (KLL) on hitaasti etenevä krooninen pahanlaatuinen verisairaus, joka on länsimaiden yleisin leukemia ja ilmenee yleensä yli 60-vuotiailla. KLL voidaan todeta sattumalöydöksenä korkean valkosoluarvon taustalta tai se voi aiheuttaa yleisoireita (kuume, laihtuminen, hikoilu) sekä imusolmukkeiden ja pernan suurenemista. Diagnoosi tehdään verinäytteistä sekä harkinnan mukaan luuydinnäytteestä.

Tautia voidaan rauhallisessa, oireettomassa vaiheessa seurata. Hoidon aloituksen aiheita ovat mm. yleisoireet, heikkenevä verenkuva, tai kookkaat imusolmukkeet ja perna. Hoito valitaan taudinkuvan, potilaan iän ja peruskunnon perusteella.  

Krooninen myeloinen leukemia (KML) on hitaasti etenevä verisairaus, joka useimmiten todetaan oireettomana sattumalöydöksenä korkean valkosoluarvon taustalta. Yleisoireita on pienellä osalla potilaita. Diagnoosi tehdään verikokeiden ja luuydinnäytteen perusteella. Ilman hoitoa tauti etenee vähitellen akuutin leukemian kaltaiseen tilanteeseen. Hoito saattaa kuitenkin olla mahdollista tarkassa seurannassa lopettaa, jos tauti on saatu rauhoittumaan lääkityksillä.

Myeloomalla tarkoitetaan pahanlaatuista, kroonista, kypsien B-solujen (plasmasolujen) tautia, jossa nämä poikkeavat plasmasolut tuottavat vain yhdenlaista immunoglobuliinia, eli paraproteiinia, kun normaalin plasmasolun tulisi tuottaa monenlaisia immunoglobuliineja.

Tauti voi ilmetä hyvin eri tavoilla. Myelooma aiheuttaa luustomuutoksia, ja näistä seurauksena voi olla kipuja (yleisimmin selkäkipu). Lisäksi munuaisarvo voi nousta ja veren kalkkiarvo kohota, sekä tulla anemiaa ja tämän seurauksena väsymystä. Myelooma diagnosoidaan verinäytteiden, luuydinnäytteen sekä kuvantamistutkimusten perusteella.

Myeloomaa voidaan hoitaa lääkehoidon lisäksi luustomuutosten sädehoidolla, sekä tiettyjen potilaiden kohdalla myös autologisella kantasolusiirrolla (omilla kerätyillä kantasoluilla tehtävä hoito).

Myeloproliferatiivisiin veritauteihin luetaan polysytemia vera (PV), essentielli trombosytoosi (ET), sekä myelofibroosi, joka voi olla joko itsenäinen tauti tai seurausta edellä luetelluista sairauksista. Lisäksi tähän tautiryhmään lukeutuu myös krooninen myeloinen leukemia (KML), joka on kuvattu edellä.

Polysytemia vera (PV) on krooninen, etenevä verisairaus, jossa luuytimessä tuotetaan liiallisesti hieman huonolaatuisia punasoluja. PV aiheuttaa korkean hemoglobiinitason, ja joskus se aiheuttaa oireita (mm. punoitusta, kutinaa, neurologisia oireita). PV altistaa tukoksille varsinkin, jos on muita tukoksille altistavia tekijöitä ja hoidolla tähdätään tukos-, ja myös vuotokomplikaatioiden ehkäisyyn. Diagnoosi tehdään verikokeista ja harkinnan mukaan luuydinnäytteestä. Hoitona on lääkkeellinen hoito, sekä venesektiot, eli veren poistaminen.

Essentielli trombosytoosi (ET) on krooninen sairaus, jossa luuydin tuottaa liiallisesti verihiutaleita ja aiheuttaa siten korkean verihiutaletason ja sen myötä lisää riskiä laskimo- ja valtimopuolen tukoksille. Diagnoosi tehdään verinäytteistä sekä luuydinnäytteestä. Nuorille, oireettomille potilaille usein hoidoksi riittää seuranta. Raskaana olevia hoidetaan ja seurataan hematologien ja gynekologien toimesta. Ikä lisää tukosriskiä, ja usein iäkkäämmät potilaat tarvitsevat lääkehoitoa.

Myelofibroosissa solutason mutaatioiden pohjalta kehittyy luuytimeen sidekudosta (fibroosia), joka häiritsee normaalia verisolutuotantoa. Myelofibroosi aiheuttaa veriarvojen poikkeavuuksia, kuten anemiaa, valkosolujen laskua/nousua ja verihiutaleiden mataluutta. Myelofibroosiin liittyy usein suurentunut perna. Myelofibroosi voidaan todeta verikokeiden ja luuydinnäytteen perusteella. Myelofibroosi voi edetä akuutiksi leukemiaksi. Myelofibroosissa käytetään lääkehoitoa sekä valikoiduille potilaille allogeenista kantasolusiirtoa.

Myelodysplastinen syndrooma (MDS) on seurausta luuytimen solutason muutoksista, jossa verisolujen tuotanto heikkenee ja tästä seurauksena on verenkuvassa näkyvä anemia, valkosolujen vähyys ja verihiutaleiden vähyys. Tauti voi edetä akuutiksi leukemiaksi. Diagnoosi tehdään verikokeiden ja luuydinnäytteen perusteella.

Hoitona käytetään taudinkuvasta, potilaan iästä ja peruskunnosta riippuen tukihoitoja (epo-hoito, valkosolukasvutekijä) tai solunsalpaajahoitoja. Valikoiduille potilaille tehdään allogeeninen kantasolusiirto. 

Hemolyyttiset anemiat ovat ryhmä sairauksia, joissa punasolujen hajoaminen eli hemolyysi on kiihtynyt, jolloin punasolujen ikä lyhenee, ja saattaa kehittyä anemiaa. Taustalla voi olla synnynnäinen tai perinnöllinen syy, jolloin punasolujen rakenteesta johtuen tapahtuu punasolujen hajoamista, tai infektioiden, lääkkeiden tai muiden sairauksien laukaisema punasolujen epätarkoituksenmukainen hajoaminen.

Oirekuva voi olla hyvin vaihteleva, täysin oireettomasta sattumalöydöksestä, aina nopeasti ilmaantuvaan sairaalahoitoa vaativaan tilanteeseen asti. Tyypillisinä oireina on anemiasta johtuva väsymys, punasolujen hajoamistuotteista johtuva ihon kellertäminen ja toisinaan myös virtsan tummuminen. Diagnostiikkaan tarvitaan kattavia verikokeita ja harkinnan mukaan kuvantamistutkimuksia.

Hoitona on tilanteesta riippuen punasolusiirteiden antaminen, sekä perussyyn selvittäminen ja kohdennettu hoito, esimerkiksi kortisonilääkitys autoimmuunipohjaisessa hemolyyttisessä anemiassa.

PNH eli kohtauksittainen yöllinen hemoglobinuria on harvinainen sairaus, joka johtuu luuytimen kantasoluihin ilmaantuvasta mutaatiosta, mikä johtaa verisolujen rakenteelliseen muutokseen ja sitä kautta epätarkoituksenmukaiseen punasolujen hajoamiseen.

Oireena voi olla anemian aiheuttama väsymys, päänsärky, huonovointisuus, sekä alttius verisuonitukoksille, ja muutokset verenkuvassa (anemian lisäksi matala valkosolu- ja verihiutaletaso). PNH voi olla itsenäinen sairaus tai olla esimerkiksi aplastisen anemian tai myelodysplastisen syndrooman taustalla.

Diagnostiikka tehdään verikokeesta ja tarvittaessa luuydinnäytteestä. Hoitona on tarpeen mukaan punasolusiirrot, tukosten ehkäisy lääkkeiden avulla, ja luuytimen vajaatoiminnan hoito. Tarvittaessa voidaan käyttää vasta-ainehoitoa sekä puolustuskykyä rauhoittavaa hoitoa.

Sirppisoluanemialla tarkoitetaan perinnöllistä sairautta, jossa punasolujen hemoglobiiniosassa on rakenteellinen muutos, mikä johtaa punasolujen sirppimäiseen muotoon ja punasolujen hajoamiseen tavallista herkemmin. Sirppisoluanemiaa esiintyy etenkin Afrikassa, Aasiassa, Kaukoidässä ja Amerikassa.

Oireet ilmaantuvat useimmiten jo lapsuudessa. Varhaisella iällä ilmaantuva kasvun hidastuminen, anemia, munuaisten ja luuytimen vaurioituminen ja pahimmillaan esimerkiksi infektiotilanteessa voi ilmaantua sirppisolukriisi, jossa kudosten hapenpuute aiheuttaa voimakkaita kiputiloja. Sirppisoluanemia lisää myös verisuonitukosten riskiä ja infektioriskiä.

Hoitona on seuranta, rokotesuojan antaminen sekä sirppisolukriisien välttäminen, sekä tarpeen mukaan punasolusiirrot.

Talassemiat on perinnöllisiä tauteja, jotka aiheutuvat punasolutuotannon virheestä, mikä johtaa liian vähäiseen globiinimolekyylien tuotantoon ja punasolujen epätarkoituksenmukaiseen hajoamiseen. Talassemiaa esiintyy etenkin Välimeren maissa, Afrikassa, Intiassa ja Kaukoidässä.

Talassemiaa on eri tasoista: lievästä anemiasta huomattavaan anemiaan, luustomuutoksiin ja raudankertymään. Diagnoosi tehdään verinäytteiden perusteella. Usein talassemiassa riittää veriarvojen seuranta ja punasolusiirrot harkinnan mukaan.

ITP eli immunologinen trombosytopenia on sairaus, jossa oma elimistö tuottaa vasta-aineita verihiutaleita kohtaan ja elimistö tuhoaa verihiutaleita lähinnä pernassa ja maksassa. Verihiutaleet ovat tärkeä osa elimistön hyytymisjärjestelmää, joten matala verihiutaletaso aiheuttaa mustelmataipumusta, nenäverenvuotoa ja muita mahdollisia verenvuoto-oireita. Sairauden taustalla voi olla lääkitys, tietyt infektiot ja perussairaudet, jonka vuoksi taudin diagnostiikka vaatii kattavat verikokeet, kuvantamistutkimukset ja harkinnan mukaan luuydinnäytteenoton.

Hoitona on tarpeen mukaan annettavat verihiutaletiputukset sekä ensisijaisesti kortisoni. Muina hoitovaihtoehtoina on vasta-ainelääkehoito, pernan poisto tai muu puolustuskykyä lamaava lääkitys.

Aplastisella anemialla tarkoitetaan sairautta, jossa luuytimen solukkuus on vähentynyt ja seurauksena on veren kolmen pääsolulinjan mataluus eli matala hemoglobiini-, valkosolu-, ja verihiutalearvo. Tauti voi olla synnynnäinen tai hankinnainen (ulkoisten tekijöiden aiheuttama) sairaus eli missä tahansa iässä ilmaantuva muutos luuytimen verisolutuotannossa. Hankinnaisen tautimuodon taustalla voi olla lääke, kemiallinen aine tai virusinfektio mutta useimmiten aiheuttaja jää epäselväksi.

Anemia aiheuttaa väsymystä, matala valkosoluarvo aiheuttaa infektioherkkyyttä ja matala verihiutalearvo aiheuttaa mustelmataipumusta sekä verenvuoto-oireita. Diagnoosi tehdään verikokeiden ja luuydinnäytteen perusteella.

Lievässä tautimuodossa hoitona on verisolusiirteiden anto ja immunosupressiivinen lääkitys. Vaikeissa tautimuodoissa käytetään immunosupressiivista hoitoa sekä harkinnan mukaan terveen luovuttajan soluilla tehtävää kantasolusiirtoa.

Pahanlaatuisia veritauteja hoidetaan lääkehoidolla, useimmiten solunsalpaajilla. Solunsalpaajahoidot ovat kuuriluonteisesti toteutettavaa lääkehoitoa, jota voidaan antaa suun kautta tabletteina, suonensisäisesti infuusioina tai pistoksena lihakseen, ihon alle tai selkäydinkanavaan. Solunsalpaajakuurit kestävät yleensä 1-9 päivää, jonka jälkeen pidetään muutaman viikon tauko ennen seuraavaa hoitokuuria.

Varsinaisten tauteihin kohdennettujen lääkehoitojen lisäksi voidaan antaa ns. tukihoitoa, joka pitää sisällään mm. punasolutuotantoa tukevan epo-hoidon, mataliin valkosoluarvoihin kohdennetun valkosolukasvutekijähoidon, sekä verihiutaletasoa nostattavan hoidon. Lisäksi tietyillä antibiootti- ja viruslääkkeillä pyritään ehkäisemään yleisimpiä infektioita, joihin perustaudit ja annetut hoidot altistavat.

Lääkehoitojen lisäksi hematologisia sairauksia voidaan hoitaa kantasolusiirroilla. Kantasolusiirrolla tarkoitetaan verestä tai luuytimestä kerättyjen kantasolujen antoa potilaalle. Soluja voidaan kerätä potilaalta itseltä (autologinen kantasolusiirto), potilaan perheenjäseneltä tai tuntemattomalta sopivalta vapaaehtoiselta rekisteriluovuttajalta (allogeeninen kantasolusiirto).

Siirtoon tarvittavia kantasoluja pystytään keräämään osastollamme potilaan tai luovuttajan verestä.

Kantasolusiirtohoidossa potilas on yhtäjaksoisesti osastolla noin neljä viikkoa. Hoitojakson jälkeen seuranta jatkuu tiiviisti ja potilas voi tarvita tukihoitoja.

CAR-T -solut ovat hematologisten syöpätautien uusin hoitomuoto.

Lue lisää  CAR-T -hoidoista.

Kun tarvittavat lääkehoidot tai mahdollinen kantasolusiirto on tehty, voidaan tarvittaessa jatkaa ylläpitohoitoa tai jäädä seuraamaan tilannetta. Seuranta ja mahdollinen ylläpitohoito voidaan usein toteuttaa kotipaikkakunnan terveydenhuollossa. Jatkohoidosta sovitaan aina tapauskohtaisesti lääkärin kanssa.